国际

可修正九成致病突变 出错风险更低
美学者研精准“基因剪刀”

(华盛顿23日讯)科学期刊《自然》21日发表研究报告,宣布美国布罗德研究所核心成员、华人生物学家刘如谦及同事研发出一种新基因编辑技术,名为“先导编辑”(prime editing)。

“先导编辑”比现行“基因剪刀”CRISPR更安全、准确和有效。前者很像“基因文字处理器”,借着替换碱基更改基因组的序列,同时可避免脱氧核糖核酸(DNA)双链断裂,可修正约89%的已知与疾病相关的人类遗传变异。



报告称,研究团队使用新方法对人类细胞做了逾175次基因编辑,例如针对家族黑蒙性痴呆症(Tay-Sachs disease)和镰刀型红血球疾病(sickle cell disease),剔除和置换病人细胞中的致病基因突变。

刘如谦指,新技术不会把DNA双螺旋的两条链都切到,大大减低修改过程错误导致意想不到危险的可能。他说:“先导编辑迈向对人类基因组作出任何部位DNA修改这范畴的一步。”

癌症中心的分子生物学家雅辛认为,先导编辑可能是颠覆传统的技术,希望该技术能让科学家修正CRISPR修正不了的致病突变,例如发生于神经系统的突变。

不过研究员指出,新技术尚须一段时日更多研究和深入了解运用,才能临床应用。



反应

 

国际

“基因剪刀”治癌创美先河

美国宾州大学开创国内治癌先河,对两名患癌者使用CRISPR技术。

(费城18日讯)美国宾夕法尼亚大学首次利用“基因剪刀”CRISPR技术,来治疗两名患癌者。

美国全国公共广播电台报道,在堪称全美首例的测试中,宾州大学经美国食药管理局批准后,对18名病人临床测试CRISPR的治癌效果。



据报道,其中两人已接受治疗,分别罹患多发性骨髓瘤和肉瘤。专家先从病人体内取出免疫细胞,用CRISPR改变其基因再放回病人体内。

专家期待经改造免疫细胞,能针对癌细胞杀灭之。宾州大学承认已展开有关临床测试,将适时公布结果。

据报道,与中国科学家贺建奎以CRISPR修改人类胚胎基因,可能令涉及基因遗传至下一代不同,今次测试的基因修改仅涉个别病人。

美国食药管理局2018年计划放宽基因治疗测试的监管,掀起了一股研究热潮。

美国加州大学基因编辑专家乌尔诺夫认为,全球将见证CRISPR为全球所作贡献。



反应
 
 

相关新闻

南洋地产